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2003-6-13
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近代医学与疾病的对抗中，尚有许多疾病直到目前仍束手无策，如癌症、爱滋病、先天性遗传病，以及老化所致机能退化等。按目前的医学发展显示，基因治疗可能是解决上述问题的重要方向。人的体细胞都有23对染色体，染色体由脱氧核糖核酸（DNA）组成，基因是具有一定遗传效应的核苷酸序列或DNA片段，每个基因平均由1000个左右核苷酸组成，一个DNA分子可包括几个乃至几百个基因。人体内的基因通常是稳定的，但也会在体内的代谢产物、各种射线或化学物质等的作用下发生突变，且突变可以遗传。基因突变实际上就是DNA分子中核苷酸种类数量和顺序的改变，导致遗传信息的改变而致病。由于癌变及遗传怀疾病等是因体内某种基因缺乏、缺陷或突变引起的，因此，对这种基因进行替代、修复和增补，就能治疗这些疾病，从而控制这些疾病的发生，故称基因治疗。
目前较常用的基因治疗方法是将有某种功能的外源性基因转移入人体内的受体细胞（靶细胞）内，以补偿患者原来的缺陷基因的功能，即把细胞所需要的基因从外引入，与适当的载体重新组合在一起，转移入靶细胞内进行治病。基因治疗首先要选择靶细胞和目的基因。靶细胞可有两种：体细胞和生殖细胞。对生殖细胞（受精卵）进行基因治疗，是将产生精子的精母细胞从睾刃内分离出来，由外界引入基因来改变其基因组成，同时将睾刃内剩下的精母细胞用放射线或药物加以完全精除，待清除干净后，再把修改过基因有精母细胞种回原处，让其按原先的发育方式变成成熟精子，一旦和卵子结合后，已遭受修改过的基因特性就会一代代传递下去，如目前已将大鼠的生长基因转移到小鼠身上，生长出像大鼠那么大个体的小鼠。基因工程专家正在将人的DNA植入猪的受精卵中，试图制造出一种似人而非人的新型猪，一旦成功，这种猪的器官与人体排异反应小，就可在心、肾、肚的移植中大显神通，给需要器官移植的人带来福音，但此种治疗有可能改变生殖细胞的遗传性状，如发生差错会带来严重后果，故要慎重对待。人体细胞是现今基因治疗的合适靶细胞，各种体细胞易于从体内取出和植回，经得起体外基因操作，并能使外源性基因在细胞内表达，细胞能在体内长期存活。目前研究和应用得最多的是人体骨髓干细胞、淋巴细胞、血管内皮细胞和成纤维细胞等，由于骨髓细胞不仅符合以上条件，且许多疾病的发生与之有关，所以是较理想的靶细胞。目的基因则是能弥补、替代缺损基因的外源性正常基因，将目的基因引入靶细胞内，进行基因重组，取代突变基因，新的基因组即可执行正常的功能，从而达到治病的目的。
使用基因疗法的先决条件首先是要鉴定致病基因，否则根本无法进行治疗。人类染色体中所包含的基因数以万计，所以要鉴别致病病基因并非易事。目前科学家已发现有200多个与疾病有关的基因，预计在下世纪初，随着鉴定出更多的致病基因，这种疗法会得到更普遍的应用。
美国密芝根大学的科学家最近首次报道了直接基因治疗获得成功，他们将具有使肿瘤细胞衰败功能的基因直接注入肿瘤细胞，使之受到免疫性摧毁，在5位晚期黑色素瘤患者肿瘤处直接注射含有携带B7的人淋巴细胞抗原基因等，其中一个病人的5个远端肿瘤完全消退，这是治疗远距离位点的转移肿瘤上的一个突破，法国、英国、意大利和中国等也已采用基因治疗新技术。
基因治疗已度过了它的启动阶段，现已进入了技术发展时期，我国863研究计划所制定的基因治疗研究计划非常及时和适宜，这项跨世纪工程将对人类疾病的治疗带来根本性转变。基因疗法将成为21世纪划时代的监闲治疗难治疾病的重要手段，堪称下个世纪的医疗革命。
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