| 项目简介 | 血友病是FVIII或FIX缺陷导致的遗传性出血疾病。中国预计有14万病人，如不治疗，将早年夭折或青春期前残疾，成为家庭和社会的沉重负担。为让中国血友病患儿治得起、治得好，吴润晖教授带领儿童血友病团队在2005年就开始了长达近20年的“中国方案”探索，通过系列创新性研究，成功建立了符合国情的儿童血友病个体化治疗方案，让中国患儿从“告别轮椅、重返校园”到“奔跑不再是奇迹”：
1、率先提出“小剂量预防治疗”方案，并进行全国多中心推广应用：首次尝试“治得起”的小剂量方案；关节出血减少83%、病变关节改善66.7%。成果被国内外多项指南引用，全球推广应用。
2、创新性提出升阶梯治疗新理念，奠定“中国方案”的个体化治疗基础：基于“小剂量”经验，提出并实践了从小剂量逐步升阶梯的个体化预防治疗，进一步实现关节“零出血”，首次与国际并轨。
3、首创儿童血友病“综合评价体系”，建立完整的适合中国儿童的临床疗效评价工具，为应用“中国方案”提供了关键技术：升阶梯方案的推广中发展新技术，①在国际评价工具本土化基础上创新性提出全面评价治疗疗效的“综合评价”体系；②首建可用于中国患儿的精准制定治疗方案PopPK模型并开发应用软件。研发过程填补中国相关数据空白，为多项行标制订提供依据；应用推广提高了全国多中心的诊疗技术。
4、成功创建了整合“个性化指标及综合评价体系”两项关键技术的儿童血友病“中国方案”：系列临床研究证实与国际同期研究一致的疗效，“零出血”比例高达80%，但费用节约50%，实现了减负增效的目标。
基于以上研究成果共发表论文138篇（SCI 89篇）；累计牵头及制定指南/共识15篇；获批国家级、国际合作等课题26项，累计经费1500余万；建立全国儿童出血性疾病病人双向转诊体系；牵头举办全国血友病儿科会议16次；国际报告交流80余次，国内专业学术会议报告500余次。研究成果推广应用至全国百余家医院，培训各级医师超过10万人次，服务患者超过100万人次，累计节约医疗成本过百亿元。项目成果提高了中国血友病防治水平，对助力“健康中国”建设进程具有战略性意义。
|